O boală incurabilă poate fi tratată în sfârșit: Un nou medicament revoluționar a fost inventat

Medicina face pași importanți pentru a vindeca o boală incurabilă, de care suferă mulți copii, în special, și care duce la deces prematur la 75% din cazuri. Acum, o echipă internațională de oameni de știință din China și Statele Unite a reușit să dezvolte un nou medicament care va putea trata sindromul Alagille fatal, care afectează diferite organe din corpul uman, preponderent ficatul.

Noul medicament denumit NoRA1 țintește calea de semnalizare Notch, un sistem de la nivelul celular din organism, care este deosebit de important pentru o mulțime de structuri biologice esențiale, inclusiv cel pentru funcționarea normală a ficatului, potrivit Science Alert.

Mutația genetică din spatele sindromului Alagille determină o reducere a semnalizării Notch, care duce apoi la creșterea și regenerarea slabă a canalelor biliare, determinând acumularea nocivă din bilă și deteriorarea ficatului.

Aplicația ChatGPT și în română poate fi ucigașul lui Google? Scandal: interzisă de universități și școli din SUA VIDEO

Experții folosesc adesea peștii zebră pentru cercetarea științifică a bolilor umane, datorită cunoștințelor noastre extinse asupra genomului lor, asemănării genetice și a ușurinței de observare a acestora.

Cea mai recentă cercetare realizată de Universitatea Sichuan, China și Institutul medical La Jolla, California, Statele Unite, care a fost publicată pe 5 decembrie 2022 în revista Proceedings of the National Academy of Sciences din America, s-a demonstrat că NoRA1 stimulează semnalizarea Notch la peștii zebră cu mutații genetice similare cu cele găsite la copiii diagnosticați cu boala.

Șansele de supraviețuire ale peștilor zebra implicați în studiu au fost crescute prin aplicarea tratamentului. De fapt, doar o singură doză de NoRA1 administrată la patru zile după fertilizare a fost suficientă pentru a obține o îmbunătățire de trei ori a ratelor de supraviețuire.

„Ficatul este bine cunoscut pentru capacitatea sa mare de a se regenera, dar acest lucru nu se întâmplă la majoritatea copiilor cu sindrom Alagille din cauza semnalizării Notch compromise”, spune biologul molecular Chengjian Zhao, de la Sanford Burnham Prebys Medical Discovery Institute din California, Statele Unite.

Orașul american aflat la 3 kilometri de Rusia: Fără străzi, bănci și restaurante VIDEO

„Cercetarea noastră sugerează că amplificarea căii Notch cu un medicament ar putea fi suficientă pentru a restabili potențialul regenerativ normal al ficatului”, a spus Zhao. Unul dintre beneficiile medicamentului este că vizează procesele din organism care ar trebui să aibă loc în mod natural. Acest lucru este de bun augur atunci când vine vorba de testarea acestui lucru pe oameni reali, mai departe, în cazul în care terapia progresează la studii clinice.

„În loc să forțăm celulele să facă ceva neobișnuit, încurajăm doar să aibă loc un proces natural de regenerare, așa că sunt optimist că acesta va fi o terapie eficientă pentru sindromul Alagille”, spune biologul molecular Duc Dong de la Institutul Sanford din California. Există posibilitatea ca NoRA1 să ajute și la alte boli comune, atât de importantă este calea Notch pentru buna funcționare a proceselor biologice de zi cu zi.

Peste 4.000 de copii pe an se nasc cu sindromul Alagille, iar transplanturile de ficat sunt adesea necesare. Fără un transplant - și donatorii sunt puțini - există o rată a mortalității de 75% până la sfârșitul adolescenței.

„Ne propunem să avansăm acest medicament în studiile clinice, iar rezultatele noastre demonstrează pentru prima dată eficacitatea acestuia”, a explicat Dong.

Ciolacu susține reforma bugetară și regionalizarea teritorială: ”Să nu mai existe decalaje ca între Timişoara şi Bacău”

Premierul Marcel Ciolacu a declarat joi, 25 aprilie, la Timişoara, că regionalizarea teritorială şi reforma bugetară trebuie făcute, după o analiză şi un studiu exact în fiecare judeţ....

Clotilde Armand ironizează PSD-ul după ce i-a cerut demisia: "Mai stau, să vă scot din minţi că nu mai puteţi fura"

Trimisă în judecată pentru folosirea funcţiei pentru favorizarea unor persoane, Clotilde Armand, primarărița Sectorului 1 a declarat răspicat că nu va demisiona, aşa cum i-au cerut...