Pastila care ar putea vindeca leucemia în stadiu terminal: ”Simțeam că moartea este iminentă și aveam doar 21 de ani”

Pacienții care suferă de leucemie în stadiu terminal și care nu au răspuns la tratamentele standard au acum noi speranțe în privința vindecării datorită unor noi pastile denumite revumenib.

Acest medicament a vindecat complet cancerul la o treime dintre participanții la un studiu clinic mult așteptat din Statele Unite, conform Euronews.com.

Deși nu toți pacienții au prezentat o remisiune completă, oamenii de știință rămân încrezători deoarece rezultatele indică faptul că pastila ar putea deschide calea către un remediu pentru leucemie în viitor.

”Suntem incredibil de încântați de rezultatele pacienților care au primit acest tratament. Aceasta a fost ultima lor șansă. Unora dintre ei le-au dispărut celulele leucemice din măduva osoasă”, a declarat Dr. Ghayas Issa, de la Universitatea din Texas, pentru Euronews.

Cum funcționează pastila

Leucemia mieloidă acută (AML) este un tip de cancer care atacă măduva osoasă, unde sunt produse celulele sanguine, și provoacă producția necontrolată de celule defecte. Revumenib este o nouă terapie ce țintește leucemia acută și inhibă o proteină specifică numită menină. Medicamentul funcționează prin reprogramarea celulelor leucemice înapoi în celule normale.

Menina este implicată în mecanismul complex care este deturnat de celulele leucemice și determină transformarea celulelor sanguine normale în celule canceroase. Prin utilizarea Revumenib, motorul este oprit și celulele leucemice sunt transformate înapoi în celule normale, rezultând remisia.

Tratamentul a salvat deja 18 vieți în cadrul studiului clinic publicat în luna martie în Nature.

Rezultatele preliminare au arătat că 53% dintre pacienți au răspuns la Revumenib, iar 30% au avut o remisie completă, fără cancer detectabil în sânge.

Cu toate acestea, tratamentul nu funcționează pentru toți pacienții. Este pentru un anumit tip de leucemii care au, în general, gene lipsă sau o fuziune cromozomială. Pilula experimentală vizează cea mai frecventă mutație în leucemia mieloidă acută, o genă numită NPM1 și o fuziune mai puțin comună numită KMT2A. Combinate, se estimează că aceste mutații apar la aproximativ 30-40% dintre persoanele cu leucemie mieloidă acută.

La studiu au participat 68 de persoane din SUA. În cazul tuturor, leucemia a revenit după ce nu a răspuns corespunzător la alte tratamente sau la chimioterapie.

”Simțeam că moartea este iminentă și aveam doar 21 de ani”

Printre pacienți s-a numărat și Algimante Daugeliate, o arhitectă în vârstă de 23 de ani diagnosticată cu leucemie. Primise deja două transplante de măduvă osoasă de la sora ai, dar toate celelalte tratamente eșuaseră.

"Eram disperată. Era ca și cum trăiesc printr-un film oribil. Simțeam că moartea este iminentă și aveam doar 21 de ani", a spus ea pentru El Pais.

Cu toate acestea, odată ce a început să ia Revumenib în urmă cu doi ani, Daugeliate și-a revenit complet. De atunci, ea și-a putut relua viața normală, absolvind facultatea și lucrând la un studio de arhitectură din Copenhaga.

One patient’s perspective on receiving a menin inhibitor. Algimante flew to @MDAndersonNews from Lithuania to enroll. Outstanding reporting by @manuelansede who interviewed me and Eytan @MSKCancerCenter https://t.co/l0LPLjktNe

— Ghayas Issa (@GhayasIssa) March 18, 2023

Efecte secundare

Coordonatorii studiului susțin că, deși tratamentul este sigur în linii mari, au identificat două efecte secundare principale. Primul este un impact asupra inimii și poate fi detectat cu o electrocardiogramă (ECG). Cu toate acestea, reducerea dozei sau oprirea tratamentului a rezolvat problema în toate cazurile.

Al doilea efect secundar este numit ”sindrom de diferențiere” - un grup de reacții potențial periculoase la tratamentele pentru cancerul de sânge - dar poate fi gestionat eficient dacă este diagnosticat din timp și sunt luate măsurile adecvate pentru a-l opri. Potrivit lui Issa, toate cazurile de sindrom de diferențiere din acest studiu au fost gestionate cu succes fără complicații pentru pacienți.

„În viitor intenționăm să combinăm această pilulă cu tratamentele standard pe care le avem în prezent pentru leucemiile acute”, a concluzionat Issa.