Un grup consultativ de experti ai Administratiei Alimentelor si Medicamentelor din SUA (FDA) a recomandat, miercuri, aprobarea primului tratament constand in modificarea genetica a sistemului imunitar al unui pacient pentru a lupta cu leucemia.
Aceasta recomandare, pe care FDA probabil o va sustine, deschide calea catre comercializarea primei terapii genice.
Acest tratament, numit "CTL019", a fost dezvoltat la Universitatea din Pennsylvania si brevetat de laboratoarele elvetiene Novartis pentru tratarea leucemiei limfoblastice acute.
Grupul de experti independenti a recomandat aprobarea acestui tratament la copii si adultii tineri care au manifestat rezistenta la alte terapii impotriva leucemiei sau au inregistrat o recidiva.
Unul dintre acesti pacienti, care are astazi 12 de ani, a fost primul copil care a beneficiat de aceasta terapie genica, in 2012, intr-un spital din Pennsylvania. Fetita avea atunci sase ani. Efectele secundare au fost severe - febra, scaderea tensiunii arteriale si congestie pulmonara - insa ea a invins leucemia si nu mai prezinta astazi nicio urma de cancer. Ea a fost prezenta miercuri in sala in care grupul de experti a facut recomandarea catre FDA.
Novartis si alte laboratoare lucreaza in mod activ pentru a gasi tratamente similare pentru mielomul multiplu, o alta forma de leucemie si o tumoare cerebrala agresiva.
Noua terapie presupune crearea unui tratament pentru fiecare pacient in parte, celulele imunitare fiind prelevate si inghetate inainte de a fi trimise la laborator unde sunt modificate genetic pentru a ataca cancerul.
O singura doza a permis remisiunea si uneori vindecarea cancerului la mai multi pacienti la care toate celelalte tratamente esuasera.
In cazul a aproape 90% dintre pacienti leucemia a disparut in timpul primelor faze de tratament.
Tinand cont de acest succes, in 2014 FDA a atribuit acestei terapii genice statutul de "avans terapeutic", care a permis accelerarea procedurilor in vederea lansarii sale pe piata.
Medicament pentru leucemie eficient si in caz de Parkinson
Cancerul nu este genetic. Cancerul este un domeniu... Vezi tot