Un progres neasteptat in domeniul sanatatii ar putea fi inregistrat datorita unui medicament sub forma de pudra care va avea capacitatea de a trata boli genetice precum distrofia musculara sau hemofilia.
Acesta este posibil sa apara pe piata in urmatorii 2 ani.
Majoritatea bolilor mostenite sunt cauzate de mutatii genetice care impiedica celulele sa produca proteinele vitale. Noul medicament numit PTC124 face celulele mai putin sensibile la aceste mutatii.
Medicamentul va avea gust de vanilie si poate fi dizolvat in apa, lapte sau suc.
"Speram sa punem pe piata medicamentul nu numai pentru fibroza chistica, dar in timp pentru diferite boli pentru care nu exista tratament", a spus cercetatorul Stuart Peltz, citat de Daily Mail.
Fibroza chistica impiedica organismul sa produca o proteina numita CTFR, iar absenta acesteia face ca fluidele corpului sa fie anormal de groase cauzand probleme digestive si de respiratie.
Per ansamblu, medicamentul are potentialul de a trata 2.400 de boli.
"Diferenta dintre acest medicament si cele existente este ca acesta nu doar trateaza simptomele, ci si cauza ", a adaugat specialistul.
"Medicamentul permite corpului sa produca proteinele pierdute", a subliniat Peltz.
Intre 5 si 15% din bolile genetice sunt cauzate de mutatii "absurde", subtile, dar cu potential devastator, greseli de ortografie in ADN.
Celulele corpului contin un mecanism care "citeste" liniile ADN-ului si foloseste informatiile pentru a crea proteine. O mutatie "absurda" opreste celulele sa finalizeze procesul de creatie a proteinei. Proteina pe jumatate creata este nefolositoare.
Totodata, medicamentul ofera un antidot la cancerul de san .Administrat femeilor tinere, sanatoase poate preveni mai mult de 13.000 de cazuri de cancer la san anual, sustin cercetatorii.
Nu numai ca opreste dezvoltarea celulelor canceroase, dar previne aparitia acestora.
"Acest medicament poate fi raspunsul pentru femeile ale caror tumori au devenit rezistente la terapiile existente", a precizat specialistul Wei de la Institutul american Karmanos Cancer.